2021-03-31 RisdiplamはEUでも承認されたそうです Risdiplam ひさしぶりにFacebookを開いてみたら、RisdiplamがEUでも承認されたとSMA Europeが投稿していました。5q SMAが対象で、生後2か月以降、1/2/3型と診断されている もしくは SMN2を1～4コピー持っている方が対象だそうです。「もしくは」のところは直訳ですが、健常者もSMN2は2コピー持っているはずなので、正しい条件としては、1/2/3型と診断されていて かつ SMN2を1～4コピー持っている方なのかと思います。www.sma-europe.eu
