じゃがいもログ

脊髄性筋萎縮症(SMA)1型の息子と生活中

Branaplam

LMI070は開発終了だそうです

Risdiplamが承認申請された一方で、同じSmall Moleculeで経口薬のBranaplam (LMI070) は開発終了だそうです。ちなみにLMI070は、NVS-SM1という名前で開発されていた薬らしく、RisdiplamのSMN-C系と(特にSMN-C3と?)科学的な構成が似ているみたいです。ネタ…