ひさしぶりにFacebookを開いてみたら、RisdiplamがEUでも承認されたとSMA Europeが投稿していました。5q SMAが対象で、生後2か月以降、1/2/3型と診断されている もしくは SMN2を1～4コピー持っている方が対象だそうです。「もしくは」のところは直訳ですが、…

Risdiplamは米国では無事に承認されたようですね。Evrysdiという名前での発売になるそうです。SMA News Todayというサイトが、このRisdiplam/Evrysdiについて、Spinrazaと何が違うのかわかりやすくまとめていたのでリンクを張り付けておきます。Google翻訳で…

Risdiplamが米国FDAに承認申請されたということで少し調べてみました。もともとはRG7916という名前で開発されていた薬ですね。以前こちらでも紹介した「Spinal Muscular Atrophy - Disease Mechanisms and Therapy」という本に、開発の経緯がさらっとですが…